Neben krankheitsbedingten Veränderungen der Herzstruktur und – funktion gibt es auch angeborene genetische Veränderungen, welche Herzmuskelschwäche verursachen. Diese können durch eine klassische Gentherapie, bei der das fehlerhafte Protein durch ein korrektes ersetzt wird, behandelt werden. Allerdings wird dieser Ansatz durch die Größe des zu ersetzenden Proteins eingeschränkt. Neuartige Therapieansätze zielen deshalb darauf ab, die fehlerhafte Sequenz des gebildete Proteins direkt zu korrigieren (in vivo genome editing). Unsere Arbeitsgruppe verfolgt Ansätze bei denen adeno-assoziierte virale Vektoren Rekombinasen (Enzyme) in die betroffenen Zellen transportieren, welche in der Lage sind die Gensequenzen zu reparieren.