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Discovery of natural adeno-associated virus variants and their characterization as potential gene therapy vectors

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Recombinant adeno-associated viruses (rAAVs) are the ideal vectors for human gene therapy because of their excellent safety profiles and therapeutic transgene delivery efficacies. Efforts to discover novel AAVs with improved transduction efficiencies and reduced host immunities continue to be major focuses for the gene therapy field.  Using single molecule, real-time (SMRT) sequencing of proviral capsid libraries isolated from >800 human surgical specimens, we discovered a collection of novel clade B, C, and E variants.  One of our lab’s current research pursuits is to test these variants in mice and cynomolgus macaques under various routes of administration to target a range of tissue and cell types of interest.

A variant we have named AAVv66, was recently identified as the most abundant pro-viral capsid variant in a clinical pancreatic neoplasm sample that was observed to harbor a high diversity of capsid sequences when profiled by high-throughput sequencing approaches. The AAVv66 capsid harbors 13 residues that are unique from AAV2, most of which are within defined variable regions of VP3. Aside from exhibiting favorable tropism in the CNS following intrahippocampal injections, we found that AAVv66 displays better packaging efficiencies than prototypical AAV2; thus demonstrating another important facet as a promising gene therapy capsid.

 

Referent/-in

Prof. Philip Tai
University of Massachusetts Medical School

Anfahrtswege zum DPZ

Lageplan des DPZ

E - Haupteingang/Anmeldung
1 - Geschäftsführung; Abteilungen: Infektionsbiologie/-modelle, Versuchstierkunde, Primatengenetik, Verhaltensökologie und Soziobiologie, Kognitive Ethologie, Neurobiologie; Verwaltung; Bibliothek; Stabsstellen: Forschungskoordination, Kommunikation, Informationstechnologie, Betriebstechnik
2 - Materialanlieferung/Einkauf
3 - Forschungsplattform Degenerative Erkrankungen; Forschungsgruppe Soziale Evolution der Primaten
4 - Abteilung Kognitive Neurowissenschaften
5 - Tierhaltung
6 - Bildgebungszentrum; Abteilung Funktionelle Bildgebung


Anreise mit dem PKW

Folgen Sie von der Autobahnausfahrt "Göttingen Nord" der B27 in Richtung Braunlage bis zur dritten Ampelkreuzung. Biegen Sie rechts ab Richtung Kliniken und anschließend links in die Robert-Koch-Straße. Am Ende der Straße fahren Sie rechts in Richtung Nikolausberg auf die Otto-Hahn-Straße. Die erste Straße zu Ihrer Linken ist der Kellnerweg, das Primatenzentrum ist ausgeschildert.


Anreise mit dem Bus

Ihr Fußweg von der Bushaltestelle Kellnerweg zum DPZ-Haupteingang/zur Anmeldung:
Von der Bushaltestelle Kellnerweg (Linie 21/22 und 23) Straße überqueren, in Fahrtrichtung des Busses gehen. Am Briefkasen links in den Fußweg einbiegen und rechts halten. Am Ende des Fußwegs rechts in den Kellnerweg abbiegen. Der Haupteingang des DPZ liegt dann auf der linken Seite.

Datum und Uhrzeit 29.07.21 - 15:00 - 17:00 Anmeldung nicht notwendig

Veranstaltungsort online-Veranstaltung

Veranstalter

Deutsches Primatenzentrum GmbH

Leibniz-Institut für Primatenforschung

Kellnerweg 4

37077 Göttingen

Kontakt Shabnam Ghazanfarisarabi
Plattform Degenerative Erkrankungen
sghazanfarisarabi@dpz.eu
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