Leducq Foundation: Editing the Failing Heart
Die Bearbeitung des Genoms kann die Behandlung genetischer und nicht genetischer Herz-Kreislauf-Erkrankungen verändern. Gentests machen es nun zur Routine, Mutationen zu entschlüsseln, die für Herzinsuffizienz, Arrhythmien und andere vererbbare Herzerkrankungen verantwortlich sind. Darüber hinaus wurden viele häufige Wege, die mit der Entwicklung und Progression von Herzinsuffizienz zusammenhängen, als potenzielle Ziele für die Bearbeitung des Genoms aufgedeckt. Diese mechanistischen Erkenntnisse gehen nun mit Fortschritten in der Gentherapie einher, bei denen eine Abgabe an das Myokard möglich ist. Das Ziel dieses transatlantischen Exzellenznetzwerks von Leducq ist es, die Bearbeitung des Genoms für die Behandlung von genetischer und nicht genetischer Herzinsuffizienz in Richtung Studien für Erstpatienten voranzutreiben. Um die Gen-Bearbeitung auf die Herzinsuffizienz-Therapie anzuwenden, haben wir ein Traumteam aus Grundlagen-, Translations- und klinischen Wissenschaftlern zusammengestellt, die über synergistisches Fachwissen verfügen, um die Rolle genetischer Mutationen bei Herzerkrankungen zu identifizieren und zu definieren, Werkzeuge zur Bearbeitung der Genome zu entwickeln und auf menschlichen Zellen und Gewebe basierende Herzen zu entwickeln Fehlermodellierung, Gentherapie und therapeutische Genombearbeitung. Neben dem sich sehr ergänzenden wissenschaftlichen Hintergrund des Netzwerkteams ist es für unser Netzwerkziel von entscheidender Bedeutung, dass wir über umfangreiche Erfahrung verfügen, um grundlegende Entdeckungen für klinische Anwendungen voranzutreiben. Um die Übersetzung zu erleichtern, werden wir auch Aufsichtsbehörden damit beauftragen, einen rationalen, ethischen und praktikablen Weg zur Geneditierung des versagenden Herzens zu entwickeln. An der Schnittstelle beispielloser Grundlagenforschung sowie regulatorischer Erfahrung in Bezug auf gentherapeutische Arzneimittel (GTMPs) und deren Umsetzung in klinische Anwendungen werden wir die nächste Generation von Herz-Kreislauf- und Arzt-Wissenschaftlern darin schulen, das Versprechen der therapeutischen Genombearbeitung in zu erfüllen Patienten mit Herzinsuffizienz.
https://www.fondationleducq.org/network/editing-the-failing-heart/
https://www.umg.eu/news-detail/news-detail/detail/news/herzreparatur-mit-der-genschere/